NASZE ZADANIA
Bioblast Pharma Announces Collaboration with Team Sanfilippo to Evaluate Trehalose for the Treatment of Sanfilippo Syndrome - NASDAQ.com
Team Sanfilippo TSF INC www.teamsanfilippo.org przygotowuje razem z Bioblast badanie kliniczne efektywności Trehalose w leczeniu MPSIII. Trehalose stabilizuje proteiny oraz aktywuje autofagie ponadto jako mała molekuła może przenikać poprzez...
4 
0 
Lysogene and Sarepta Therapeutics Announce Dosing of the First Patient in AAVance, a Phase 2/3 Clinical Trial Investigating LYS-SAF302, a Gene Therapy for the Treatment of MPS IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A)
Lysogene oraz Sarepta Therapeutics rozpoczęły badania kliniczne nad terapia genową na MPSIIIA. Pierwszemu pacjentowi został podany wektor terapii genowej (LYS-SAF302) bezpośrednio do mózgu poprzez czaszkę. Badanie kliniczne będzie składo...
Rare Disease Day
Ostatni dzień lutego to najrzadszy dzień w roku. Już 28 lutego obchodzimy, Dzień Chorób Rzadkich (Rare Disease Day), dlaczego to takie ważne? - 2-3M osób w Polsce choruje na jakąś chorobę rzadką - 75% chorób rzadkich dotyka dzieci - co...
Wyniki konkursów OPUS 15 i PRELUDIUM 15
Naukowcy z Katedra Biologii Molekularnej UG otrzymali grant od Narodowego Centrum Nauki w ramach programu PRELUDIUM 15 na badania nad „Stymulacja różnych szlaków indukcji autofagii w aspekcie efektywności degradacji glikozoaminoglikanów w n...
Zmarła Eufrozyna Piątek - Zasłużona dla Miasta Wałbrzycha i Honorowa Obywatelka Szczawna-Zdroju
Z wielkim smutkiem informujemy, iz 23 listopada br. zmarla dr. Eufrozyna Piątek - Fundatorka naszej fundacji. Pani Eufrozyna była nie tylko mądrą i pracowitą Kobietą ale również serdeczną i życzliwą osobą, która została fundatorem ...
Białystok - 2018 (choroby rzadkie).ppt
Jeszcze raz dziękujemy IFMSA-Poland Oddział Białystok z inicjatywę i zainteresowanie tematyką chorób rzadkich a w szczególności MPS w tym MPSIII tzn. choroby Sanfilippo. Za zgodą prof. Grzegorz Węgrzyn (któremu także serdecznie dzięku...
IFMSA-Poland Oddział Białystok
Jeszcze raz dziękujemy IFMSA-Poland Oddział Białystok z inicjatywę i zainteresowanie tematyką chorób rzadkich a w szczególności MPS w tym MPSIII tzn. choroby Sanfilippo. Za zgodą prof. Węgrzyna (któremu także serdecznie dziękujemy za ...
Spala-2013-Wegrzyn-dla rodzin (1).ppt
Dla zainteresowanych załączamy za zgodą Prof. Węgrzyna odnośnik do prezentacji o przyczynach MPS i możliwościach leczenia zaprezentowaną w 2013r. na spotkaniu z rodzinami: https://goo.gl/MwtWfq
EURORDIS - European Rare Diseases Organisation
Fundacja Sanfilippo jest członkiem EURORDIS - European Rare Diseases Organisation największej organizacji skupiającej związki i fundacje działające na rzecz chorób rzadkich. EURORDIS m.in.: -jako duża organizacja ma wpływ na proces legisl...
TU VIVRAS MA FILLE Bande-Annonce Officielle (TF1 - 2018)
Niedawno jeden z kanałów telewizji francuskiej TF1 wyemitował film bazujący na historii Karen Aiche i jej córeczki (Ornelli) dotkniętej MPS3A, zwiastun poniżej: https://www.youtube.com/watch?v=lLnHK56cf9g Karen gdy dowiedziała się o chor...