NASZE ZADANIA
Cure Sanfilippo Foundation
Jedno z dzieci chorych na Sanfilippo Spencer (My Pal Spencer #mpsIII is Fighting to Cure Sanfilippo Syndrome) dostał ataku i nie może oddychać i jest w szpitalu na ICU (oddział intensywnej terapii). Spencer ma tylko 4 lata.... Przebieg choroby...
1 
0 
Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA patient receives world’s first gene therapy treatment for life-limiting genetic condition — Research & Innovation
Dwuletni pacjent z MPSIIIA został podany terapii genowej w Royal Manchester Children's Hospital. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych pacjenta, dodaniu poza organizmem (ex vivo) brakującego genu SGSH, oraz ponownym wszczepieniu zmod...
DziÅ› obchodzimy Åšwiatowy DzieÅ„ ÅšwiadomoÅ›ci o MPS (MPS – mukopolisacharydoza, w tym MPSIII Sanfilippo. Dlaczego ten dzieÅ„ jest ważny? - ponieważ MPS to rzadka choroba dzieciÄ™ca (Å›rednio pacjenci umierajÄ… jako nastolatkowie), na którÄ...
Sanfilippo Children's Foundation
Dziś obchodzimy Światowy Dzień Świadomości o MPS (MPS – mukopolisacharydoza), z tej okazji nasza siostrzana organizacja z Australii przygotowała krótki wywiad z rodziną Koistinens, których jeden z synów Jobe cierpi na Sanfilippo. Wszys...
Wśród osób dotkniętych chorobami rzadkim krąży poniższa grafika (niestety nie znamy autora), która obrazuje z jakimi pytaniami konfrontowani są rodzice dzieci z chorobą rzadką taką jak choroba Sanfilippo.
EURORDIS - European Rare Diseases Organisation
Ankieta przygotowana przez Eurordis na temat dostępności leczenia chorób rzadkich, jest dostępna także w języku polskim.
Choroby Rzadkie są częste - Fundacja Sanfilippo
Z okazji Dnia Chorób Rzadkich, który obchodzimy dzisiaj, zapraszamy do krótkiego quizu na ich temat. https://goo.gl/forms/r3lBc8FCEHwPu1JB3 #DzienChoróbRzadkich #RareDiseaseDay #FundacjaSanfilippo
Dzień Chorób Rzadkich - Official Video 2019
Już ostatniego dnia lutego obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich (Rare Disease Day)! Przedstawiamy oficjalne wideo (https://www.youtube.com/watch?time_continue=2&v=ZSpea8f8ZcQ&fbclid=IwAR37kyZHLL_e4H-qzm2LsTIL03SwijhVZAgLioQivAm0vifMGgSNkdYnIik) pr...