NASZE ZADANIA
Hiszpańska firma Esteve rozpoczęła rekrutację na terapię genową (ESTEVE-SANF-201) przy pomocy wektora AAV9 w Hiszpanii, wszystkie szczegóły na stronie europejskiego rejestru badań klinicznych: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-sea...
10 
0 
Firma SOBI rozpoczeła testowanie nowej terapii enzymatycznej dla MPSIIIA, wszystkie szczegóły (w tym kryteria przyjęcia) na stronie clinicaltrials.gov (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03423186?cond=MPSIIIA+-+Mucopolysaccharidosis+Type+I...
Stefanie Boyce
Jayden i Brooklyn J&B, nierozłączną para rodzeństwa, które rozłączyła choroba i która ich także niedawno połączyła w niebie. Ich mama w pięknych słowach wspomina swoje dzieci.
Blog - B.L.A.I.R. Connection
Zapraszamy rodzeństwo dzieci dotkniętych chorobą Sanfilippo do odwiedzenia strony The Blair Connection, stworzonej przez Grey Chapin młodszej siostry Blair, która niestety zmarła w kwietniu 2017r. Życie rodzeństwa dzieci dotkniętych nieu...
Naukowcy z USA zaprezentowali m.in. na Międzynarodowej konferencji dotyczącej MPS wyników badań dotyczących diety ketogonicznej w przypadku mysz chorującym na MPSIIIb. Myszy poddane diecie ketogonicznej miały mniejszą liczbę rozregulowany...
Cure Sanfilippo Foundation
Na Miedzynarodowej konferencji dotyczącej MPS zostały zaprezentowane wyniki badań klinicznych nad Genisteiną. Siostrzana fundacja z USA zapostowała główne wyniki badań, które prezentujemy poniżej razem z oryginalnym postem. Podsumowanie...
Niestey mała Brooklyn “B” Boyce zmarła w wieku 9 lat zeszłej nocy w USA. Nasze myśli są z rodziną dziewczynki, którzy stracili rok wcześniej syna Jaydena także z powodu Sanfilippo. Mama Brooklyn Stefanie przekazując tragiczną wiado...
Informacje szczególnie interesujące dla rodziców dzieci chorujących na MPSIIIA: Lysogen opublikował szczegóły rekrutacji na badania kliniczne terapii genowej na MPSIIIA: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03612869?term=lysogene&con...
Hope for Lucas
Kolejne dziecko odeszło z powodu Sanfilippo, Lucas miał 20 lat i dzielnie walczył z chorobą. Jesteśmy myślami z jego rodziną w tych trudnych chwilach. Wszystkiego dobrego w niebie bez cierpień związanych z Sanfilippo. Fly high Lucas! #L...