NASZE ZADANIA
5 
0 
In the Pipeline – Neurogenetics: In Small Study, Gene... : Neurology Today
Najmłodsze dziecko, uczestniczka badań klinicznych (miała 20 miesięcy) nad MPSIIIB przeprowadzonych kilka lat temu we Francji ma dzisiaj 6 lat i chodzi do szkoły. Wydaje się, że terapia genowa wynaleziona przez Institut Pasteur polegająca ...
Abeona Therapeutics Enrolls First Two Patients in Pivotal Expansion of Phase 1/2 Clinical Trial in MPS IIIA
Abeona zdecydowała się zwiększyć dawkę wirusa podawanego w ramach badań klinicznych terapii genowej na MPSIIIA trzykortonie w stosunku do poprzedniej najwyższej dawki. Od teraz pacjenci w trzech ośrodkach tzn. w USA, Australii i Hiszpanii,...
Hope For Hunter
Wczoraj odszedł Hunter, chłopak cierpiacy na MPSIII Sanfilippo. Wszystkiego dobrego w niebie, bez choroby!
Podróże z kubkiem czyli jak lata Kiwi i co cię jeszcze zadziwi
Już jutro o 18:30 zapraszamy na slajdowisko na temat bardzo ciekawej 5 miesięcznej podróz po antypodach z kubkiem Adam Lea Vs Sanfilippo! Dziękujemy za inicjatywe organizatorom (Aga Qhara oraz Mateusz Wróbel! Dziękujemy Szyb Maciej Restaurac...
Find out how to apply for the Expert Patient and Researcher EURORDIS Summer School 2018
EURORDIS Summer School 2018 Wszystkich aktywnych pacjentów lub członków ich rodziny, którzy znają angielski zachęcamy do aplikowania na szkołe letnią organizowaną przez EURORDIS - European Rare Diseases Organisation. Jest to bardzo dobre...
Cure Sanfilippo Foundation
Liv i Andres, oboje w wieku zaledwie 10ciu lat, przegrali wczoraj swoja walke z Sanfilippo. Laczymy sie myslami z ich Rodzinami w tych ciezki chwilach i nie ustajemy w staraniach o lepsza przyszlosc dla wszystkich dzieci dotknietych ta straszna, c...
Sanfilippo Children's Foundation
Kolejny chłopczyk zmarł z powodu Sanfilippo. Andres miał 10 lat, jesteśmy myślami z jego rodziną w tych trudnych chwilach. Wszystkiego dobrego w niebie bez cierpienia związanego z chorobą.
Co Pan/i myśli o badaniach w obszarze chorób rzadkich? – Krótki kwestionariusz Zapraszamy wszystkich zainteresowanych w tym przede wszystkim rodziny pacjentów dotkniętych chorobami rzadkim (w tym chorobą Sanfilippo) do wypełnienia krótk...
Research!America
W USA organizowany jest marsz na rzecz finasowania badań medycznych. Badania medyczny przynosza nie tylko bezpośrednią korzyść dla danej choroby, ale często ich wyniki mogą zostać użyte także dla znalezienia leku na inne podobne choroby....