OURÂ MISSION
DziÅ› obchodzimy Åšwiatowy DzieÅ„ ÅšwiadomoÅ›ci o MPS (MPS – mukopolisacharydoza, w tym MPSIII Sanfilippo. Dlaczego ten dzieÅ„ jest ważny? - ponieważ MPS to rzadka choroba dzieciÄ™ca (Å›rednio pacjenci umierajÄ… jako nastolatkowie), na którÄ...
29 
0 
Sanfilippo Children's Foundation
Dziś obchodzimy Światowy Dzień Świadomości o MPS (MPS – mukopolisacharydoza), z tej okazji nasza siostrzana organizacja z Australii przygotowała krótki wywiad z rodziną Koistinens, których jeden z synów Jobe cierpi na Sanfilippo. Wszys...
Wśród osób dotkniętych chorobami rzadkim krąży poniższa grafika (niestety nie znamy autora), która obrazuje z jakimi pytaniami konfrontowani są rodzice dzieci z chorobą rzadką taką jak choroba Sanfilippo.
EURORDIS - European Rare Diseases Organisation
Ankieta przygotowana przez Eurordis na temat dostępności leczenia chorób rzadkich, jest dostępna także w języku polskim.
Choroby Rzadkie są częste - Fundacja Sanfilippo
Z okazji Dnia Chorób Rzadkich, który obchodzimy dzisiaj, zapraszamy do krótkiego quizu na ich temat. https://goo.gl/forms/r3lBc8FCEHwPu1JB3 #DzienChoróbRzadkich #RareDiseaseDay #FundacjaSanfilippo
Dzień Chorób Rzadkich - Official Video 2019
Już ostatniego dnia lutego obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich (Rare Disease Day)! Przedstawiamy oficjalne wideo (https://www.youtube.com/watch?time_continue=2&v=ZSpea8f8ZcQ&fbclid=IwAR37kyZHLL_e4H-qzm2LsTIL03SwijhVZAgLioQivAm0vifMGgSNkdYnIik) pr...
Bioblast Pharma Announces Collaboration with Team Sanfilippo to Evaluate Trehalose for the Treatment of Sanfilippo Syndrome - NASDAQ.com
Team Sanfilippo TSF INC www.teamsanfilippo.org przygotowuje razem z Bioblast badanie kliniczne efektywności Trehalose w leczeniu MPSIII. Trehalose stabilizuje proteiny oraz aktywuje autofagie ponadto jako mała molekuła może przenikać poprzez...
Lysogene and Sarepta Therapeutics Announce Dosing of the First Patient in AAVance, a Phase 2/3 Clinical Trial Investigating LYS-SAF302, a Gene Therapy for the Treatment of MPS IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A)
Lysogene oraz Sarepta Therapeutics rozpoczęły badania kliniczne nad terapia genową na MPSIIIA. Pierwszemu pacjentowi został podany wektor terapii genowej (LYS-SAF302) bezpośrednio do mózgu poprzez czaszkę. Badanie kliniczne będzie składo...