OUR MISSION
Abeona Therapeutics Announces Positive Interim Data from the ABO-102 Phase 1/2 Gene Therapy Clinical Trial in MPS IIIA
Abeona ogłosiła pozytywne wstępne wyniki badania klinicznego fazy 1/2 terapii genowej na młodych pacjentach. Trójka dzieci w wieku 26 miesięcy, 19 miesięcy oraz 14 miesięcy rozwija się normalnie 12-18 miesięcy po podaniu terapii genowej....
27 
3 The Transpher A Study | Abeona Therapeutics
Otrzymaliśmy prośbę od firmy Abeona z USA, aby przekazać wiadomość do społeczności walczącej z MPS w Polsce, że obecnie szukają dzieci w wieku od 6 miesięcy do 2 lat z zdiagnozowaną chorobą MPSIIIA lub B do badań klinicznych. Abeona...
The Transpher A Study | Abeona Therapeutics
Dostaliśmy wiadomość od Abeona Therapeutics Inc, że szukają MŁODYCH (6 miesięcy do 2 lat) pacjentów także z Polski do terapii genowej na MPSIII A i B. Samo podanie wektora odbywało by się w Niemczech lub Wlk. Brytanii. Można sprawdzi...
Cure Sanfilippo Foundation
Jedno z dzieci chorych na Sanfilippo Spencer (My Pal Spencer #mpsIII is Fighting to Cure Sanfilippo Syndrome) dostał ataku i nie może oddychać i jest w szpitalu na ICU (oddział intensywnej terapii). Spencer ma tylko 4 lata.... Przebieg choroby...
Royal Manchester Children’s Hospital MPSIIIA patient receives world’s first gene therapy treatment for life-limiting genetic condition — Research & Innovation
Dwuletni pacjent z MPSIIIA został podany terapii genowej w Royal Manchester Children's Hospital. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych pacjenta, dodaniu poza organizmem (ex vivo) brakującego genu SGSH, oraz ponownym wszczepieniu zmod...
Dziś obchodzimy Światowy Dzień Świadomości o MPS (MPS – mukopolisacharydoza, w tym MPSIII Sanfilippo. Dlaczego ten dzień jest ważny? - ponieważ MPS to rzadka choroba dziecięca (średnio pacjenci umierają jako nastolatkowie), na któr...
Sanfilippo Children's Foundation
Dziś obchodzimy Światowy Dzień Świadomości o MPS (MPS – mukopolisacharydoza), z tej okazji nasza siostrzana organizacja z Australii przygotowała krótki wywiad z rodziną Koistinens, których jeden z synów Jobe cierpi na Sanfilippo. Wszys...
Wśród osób dotkniętych chorobami rzadkim krąży poniższa grafika (niestety nie znamy autora), która obrazuje z jakimi pytaniami konfrontowani są rodzice dzieci z chorobą rzadką taką jak choroba Sanfilippo.
