NASZE ZADANIA
POMÓŻ NASZYM DZIECIOM I DAJ IM SZANSE NA WYLECZENIE.
POPRZEZ WSPOMAGANIE BADAŃ KLINICZNYCH DAJ SZANSE WSZYSTKIM DZIECIOM CHOROM NA SANFILIPPO I PODOBNE CHOROBY RZADKIE!
NEWSY
19 grudnia Ultragenyx ogłosił złożenie wniosku do FDA o przyspieszone zatwierdzenie swojej terapii genowej UX111 dla zespołu Sanfilippo typu A. Jest to pierwszy przypadek, gdy