NASZE ZADANIA
NEWSY
Fundacja Sanfilippo updated their cover photo.
Fundacja Sanfilippo
Ultragenyx poinformował społeczność pacjentów, że prowadzi działania regulacyjne również poza USA, w tym kontakt z Europejską Agencją Leków (EMA), brytyjską MHRA oraz saudyjską SFDA, a kolejne kraje mają być uwzględniane z czasem.
Firma deklaruje również, że będzie indywidualnie analizować zapytania lekarzy dotyczące możliwości dostępu do terapii poza krajami, w których została ona już zatwierdzona. Nie oznacza to automatycznej możliwości leczenia, ale rodziny zainteresowane taką ścieżką powinny przede wszystkim skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Lekarze oraz rodziny mogą kierować pytania dotyczące MPS IIIA do Ultragenyx na adres: mpsiiia@ultragenyx.com.
Pełne maszynowe tłumaczenie wiadomości w komentarzu.
Fundacja Sanfilippo
Historyczny moment dla społeczności Sanfilippo. 💜
Amerykańska FDA zatwierdziła Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) — pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA).
Dla rodzin, które przez lata nie miały dostępu do zatwierdzonego leczenia modyfikującego przebieg choroby, to bardzo ważny krok i ogromny sygnał nadziei dla dalszego rozwoju badań, terapii i działań organizacji pacjenckich.
Ważne dla rodzin w Polsce:
Decyzja FDA dotyczy Stanów Zjednoczonych. Nie oznacza automatycznie, że terapia jest już zatwierdzona, dostępna lub refundowana w Polsce. W Unii Europejskiej obowiązuje odrębna procedura rejestracyjna, a kwestie dostępności i refundacji w Polsce wymagają osobnych decyzji.
W indywidualnych przypadkach mogą istnieć inne ścieżki dostępu do terapii, ale zależą one od obowiązujących przepisów, kwalifikacji medycznej oraz decyzji lekarzy i odpowiednich instytucji.
Cieszymy się z tego przełomu i nadal będziemy działać na rzecz jak najszybszego, bezpiecznego i sprawiedliwego dostępu do nowych terapii dla rodzin dotkniętych zespołem Sanfilippo. 💜
Fundacja Sanfilippo
📢 ADVANCE 2026 – bezpłatna konferencja online o zespole Sanfilippo organizowana przez Cure Sanfilippo Foundation
Już 22–23 września 2026 r. odbędzie się kolejna edycja międzynarodowej konferencji ADVANCE 2026, organizowanej przez Cure Sanfilippo Foundation.
To wyjątkowa okazja dla rodzin, pacjentów, lekarzy i terapeutów, aby poznać najnowsze informacje dotyczące badań i terapii rozwijanych w zespole Sanfilippo oraz bezpośrednio wysłuchać ekspertów i naukowców z całego świata.
🧬 W programie m.in.:
• aktualności dotyczące trwających i planowanych badań klinicznych,
• nowe terapie i sposoby dostarczania leków do układu nerwowego,
• terapia genowa, w tym podejścia ex vivo,
• badania nad stanem zapalnym w Sanfilippo,
• diagnostyka i przyszłość badań przesiewowych noworodków,
• problemy ruchowe, komunikacja oraz trudne do wyjaśnienia epizody bólu i niepokoju,
• praktyczne strategie poprawiające jakość życia dzieci i ich rodzin,
• doświadczenia rodzin żyjących z Sanfilippo.
🎤 W konferencji wezmą udział naukowcy, klinicyści, przedstawiciele firm prowadzących badania kliniczne, a także zaproszeni goście, w tym przedstawiciel FDA.
📅 22–23 września 2026
🌍 Online – można uczestniczyć z każdego miejsca
💚 Udział bezpłatny
🔗 Rejestracja: ADVANCESanfilippo.com
Podczas transmisji dostępne będą napisy na żywo, a po konferencji organizator udostępni również nagrania sesji.
Zachęcamy wszystkie rodziny związane z zespołem Sanfilippo do udziału. To dwa dni najnowszej wiedzy o tym, co dzieje się dziś w badaniach nad Sanfilippo i jakie terapie mogą pojawić się w kolejnych badaniach klinicznych.
