NASZE ZADANIA
NEWSY
Fundacja Sanfilippo
Mucopolysaccharidosis type IIIB: a current review and exploration of the AAV therapy landscape Courtney J. Rouse,1 Victoria N. Jensen,1 and Coy D. Heldermon, MD, PhD2,*
Fundacja Sanfilippo
MEDIPAL i JCR Pharmaceuticals ogłosiły zakończenie przeglądu regulacyjnego przez Japońską Agencję ds. Farmaceutyków i Wyrobów Medycznych dla powiadomienia o badaniu klinicznym fazy I/II JR-446, terapii
Fundacja Sanfilippo
Czasopismo Nature Medicine opublikowało wstępne wyniki badań klinicznych dotyczących stosowania leku przeciwzapalnego, anakinry, w zespole Sanfilippo. Wyniki pokazują bezpieczeństwo i poprawę wyników neurobehawioralnych oraz funkcjonalnych
Anakinra in Sanfilippo syndrome: a phase 1/2 trial - Nature Medicine
In a phase 1/2 trial, the recombinant interleukin-1 receptor antagonist anankira was safe and associated with clinically meaningful improvements in neurobehavioral and quality-of-life outcomes in patients with Sanfilippo syndrome.
