OUR MISSION
OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).
NEWS
19 grudnia Ultragenyx ogłosił złożenie wniosku do FDA o przyspieszone zatwierdzenie swojej terapii genowej UX111 dla zespołu Sanfilippo typu A. Jest to pierwszy przypadek, gdy