OUR MISSION
NEWS
Fundacja Sanfilippo
📢 Ankieta Phoenix Nest Biotech dotycząca zespołu Sanfilippo 💙 Ankieta jest w języku angielskim i ma na celu ulepszenie klinicznej oceny zespołu Sanfilippo. Poszukiwani są uczestnicy. Phoenix Nest zostało założone przez rodziców dzieci dotkniętych zespołem Sanfilippo typu C. 🧬 Kto może wziąć udział? ➡️ Opiekunowie i członkowie rodzin (rodzice, bliscy) ➡️ Lekarze ➡️ Terapeuci edukacyjni …którzy opiekują się dziećmi z zespołem Sanfilippo typu A, B, C lub D. 📝 Na czym polega ankieta? Phoenix Nest Biotech zbiera obserwacje z codziennego życia, aby opracować nowe narzędzie do oceny objawów i zachowań u dzieci z zespołem Sanfilippo. Nie jest wymagana specjalistyczna terminologia
Sanfilippo Syndrome (MPS-III) Symptom Observation Survey_New
Take this survey powered by surveymonkey.com. Create your own surveys for free.
Fundacja Sanfilippo
🌟 Dzisiaj obchodzimy Światowy Dzień Świadomości o Chorobie Sanfilippo! 🌍💙 Chcemy zwrócić uwagę na rzadki zespół genetyczny, który wpływa na życie dzieci i rodzin na całym świecie. Zespół Sanfilippo, nazywany także MPS III dziecięcą demencją, stanowi ogromne wyzwanie. Jednak niesamowita siła i miłość rodzin dotkniętych tą chorobą jest naprawdę inspirująca. 🤝 Chcemy razem z wami: 🔍 Edukować: Dowiedz się więcej o Zespole Sanfilippo i jak wpływa on na życie osób z nim zmagających się. Wiedza jest kluczem do wsparcia. 💙 Wspierać: Wyraź solidarność z rodzinami dotkniętymi Zespołem Sanfilippo. Każdy gest wsparcia się liczy. 🛠️ Działać: Zaangażuj się w działania na
Fundacja Sanfilippo
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status „Breakthrough Therapy” (Terapia Przełomowa) terapii enzymatycznej Tralesinidase Alfa (TA-ERT) firmy Spruce Biosciences dla pacjentów z zespołem Sanfilippo typu B (MPS IIIB). 👉 Oznacza to, że FDA uznała TA-ERT za terapię, która może przynieść znaczną poprawę w leczeniu tej ciężkiej i rzadkiej choroby. Status ten pozwala na przyspieszoną i ułatwioną ścieżkę oceny leku, a także bliższą współpracę firmy z FDA. 📊 Dane kliniczne wskazują, że TA-ERT normalizuje poziom toksycznych substancji w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF HS-NRE), które powodują uszkodzenia mózgu w MPS IIIB. W badaniach obserwowano również stabilizację objętości kory mózgowej i funkcji
Fundacja Sanfilippo
🧬 Bądź na bieżąco z nowymi informacjami o Sanfilippo Chcesz otrzymywać regularne, rzetelne informacje o badaniach klinicznych, nowych terapiach i odkryciach naukowych dotyczących zespołu Sanfilippo? Zapisz się do naszej listy informacyjnej — wystarczy wypełnić krótki formularz: 👉 forms.gle/8DZRvFieLxii38aF6 Dzięki temu: 🔹 będziesz otrzymywać wiadomości o aktualnych projektach badawczych, 🔹 dowiesz się o możliwościach udziału w badaniach klinicznych, jeśli będą dostępne 🔹 poznasz najnowsze doniesienia naukowe i wydarzenia dotyczące Sanfilippo. Formularz jest krótki, a zapis całkowicie dobrowolny i bez zobowiązań. Pomóż nam budować społeczność osób, które wiedzą więcej i mogą działać szybciej 💜
W przypadku posiadania więcej niż jednego dziecka, prosimy o wypełnienie osobnego formularza dla każdego z nich.
Fundacja Sanfilippo
💙 Dlaczego warto wspierać Fundację Sanfilippo?⠀ Fundacja działa wyłącznie dzięki wolontariuszom – nie zatrudniamy etatowych pracowników.⠀ Dlatego każda złotówka z darowizn trafia bezpośrednio na badania, które można odliczyć od podatku.⠀ Badania te służą wszystkim dzieciom dotkniętym chorobą Sanfilippo, a ich wyniki mogą być również pomocne przy innych chorobach neurodegeneracyjnych.⠀ 🔬 Dzięki Waszym darowiznom Fundacja sfinansowała lub współfinansowała projekty:⠀ ✔️ 2017-05 – Gene Therapy with an intracranial delivery of capsid enhanced AAV NAGLU, Dr. Coy Heldermon, University of Florida⠀ ✔️ 2017-07 – Zmiany w cytoszkielecie w komórkach MPS III oraz autofagia i zahamowanie syntezy glikozoaminoglikanów, Prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn, Dr