OUR MISSION
NEWS
Fundacja Sanfilippo
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status „Breakthrough Therapy” (Terapia Przełomowa) terapii enzymatycznej Tralesinidase Alfa (TA-ERT) firmy Spruce Biosciences dla pacjentów z zespołem Sanfilippo typu B (MPS IIIB). 👉 Oznacza to, że FDA uznała TA-ERT za terapię, która może przynieść znaczną poprawę w leczeniu tej ciężkiej i rzadkiej choroby. Status ten pozwala na przyspieszoną i ułatwioną ścieżkę oceny leku, a także bliższą współpracę firmy z FDA. 📊 Dane kliniczne wskazują, że TA-ERT normalizuje poziom toksycznych substancji w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF HS-NRE), które powodują uszkodzenia mózgu w MPS IIIB. W badaniach obserwowano również stabilizację objętości kory mózgowej i funkcji
Fundacja Sanfilippo
🧬 Bądź na bieżąco z nowymi informacjami o Sanfilippo Chcesz otrzymywać regularne, rzetelne informacje o badaniach klinicznych, nowych terapiach i odkryciach naukowych dotyczących zespołu Sanfilippo? Zapisz się do naszej listy informacyjnej — wystarczy wypełnić krótki formularz: 👉 forms.gle/8DZRvFieLxii38aF6 Dzięki temu: 🔹 będziesz otrzymywać wiadomości o aktualnych projektach badawczych, 🔹 dowiesz się o możliwościach udziału w badaniach klinicznych, jeśli będą dostępne 🔹 poznasz najnowsze doniesienia naukowe i wydarzenia dotyczące Sanfilippo. Formularz jest krótki, a zapis całkowicie dobrowolny i bez zobowiązań. Pomóż nam budować społeczność osób, które wiedzą więcej i mogą działać szybciej 💜
W przypadku posiadania więcej niż jednego dziecka, prosimy o wypełnienie osobnego formularza dla każdego z nich.
Fundacja Sanfilippo
💙 Dlaczego warto wspierać Fundację Sanfilippo?⠀ Fundacja działa wyłącznie dzięki wolontariuszom – nie zatrudniamy etatowych pracowników.⠀ Dlatego każda złotówka z darowizn trafia bezpośrednio na badania, które można odliczyć od podatku.⠀ Badania te służą wszystkim dzieciom dotkniętym chorobą Sanfilippo, a ich wyniki mogą być również pomocne przy innych chorobach neurodegeneracyjnych.⠀ 🔬 Dzięki Waszym darowiznom Fundacja sfinansowała lub współfinansowała projekty:⠀ ✔️ 2017-05 – Gene Therapy with an intracranial delivery of capsid enhanced AAV NAGLU, Dr. Coy Heldermon, University of Florida⠀ ✔️ 2017-07 – Zmiany w cytoszkielecie w komórkach MPS III oraz autofagia i zahamowanie syntezy glikozoaminoglikanów, Prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn, Dr
Fundacja Sanfilippo updated their cover photo.
Fundacja Sanfilippo
Obiecujące długoterminowe wyniki terapii TA-ERT w zespole Sanfilippo typu B Firma Spruce Biosciences ogłosiła zachęcające pięcioletnie wyniki programu terapii tralesinidazą alfa (TA-ERT) dla zespołu Sanfilippo typu B (MPS IIIB). W badaniach klinicznych wykazano, że leczenie TA-ERT: ✅ Normalizuje szkodliwe poziomy siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) ✅ Wspiera zachowanie struktury mózgu ✅ Pomaga utrzymać zdolności poznawcze — w przeciwieństwie do postępujących spadków obserwowanych u nieleczonych dzieci Rodziny i lekarze raportują istotne korzyści. Dla społeczności Sanfilippo te wyniki stanowią ważny krok w kierunku zaspokojenia pilnej i potrzeby skutecznej terapii. Obecna opieka ogranicza się jedynie do leczenia paliatywnego. 🔗 Link do pełnej