OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Fundacja Sanfilippo

2 weeks 2 days ago

MEDIPAL i JCR Pharmaceuticals ogłosiły zakończenie przeglądu regulacyjnego przez Japońską Agencję ds. Farmaceutyków i Wyrobów Medycznych dla powiadomienia o badaniu klinicznym fazy I/II JR-446, terapii

Fundacja Sanfilippo

2 weeks 2 days ago

Czasopismo Nature Medicine opublikowało wstępne wyniki badań klinicznych dotyczących stosowania leku przeciwzapalnego, anakinry, w zespole Sanfilippo. Wyniki pokazują bezpieczeństwo i poprawę wyników neurobehawioralnych oraz funkcjonalnych

Fundacja Sanfilippo updated their cover photo.

3 weeks 5 days ago

Fundacja Sanfilippo

1 month 1 week ago

Badanie nad terapia wykorzystującą komórki macierzyste na Sanfilippo typu B i Huntera prowadzone przez zespół Prof. Brian Bigger otrzymało zastrzyk finansowy w wysokości 250 000

Fundacja Sanfilippo

1 month 1 week ago

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ogłosiło, że po udanym spotkaniu z FDA uzgodniono, że siarczan heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) może być wskaźnikiem wspierającym przyspieszoną zatwierdzenie