OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Fundacja Sanfilippo

1 week 4 days ago

Spruce Biosciences ogłosił przejęcie programu enzymatycznej terapii zastępcze (ERT) dla zespołu Sanfilippo typu B (MPS IIIB). Program ten, stanowi nadzieję dla społeczności MPS IIIB, która

Fundacja Sanfilippo

1 month 3 weeks ago

💜 Dzień Chorób Rzadkich 2025 – Razem dla Nadziei! 💜 Dziś, 29 lutego, obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich – dzień solidarności, nadziei i walki o lepszą

Fundacja Sanfilippo

2 months 4 days ago

Ultragenyx ogłasza przyjęcie przez FDA i priorytetową ocenę Wniosku o Licencję Biologiczną (BLA) dla terapii genowej UX111 AAV w leczeniu zespołu Sanfilippo typu A (MPS

Fundacja Sanfilippo

2 months 2 weeks ago

Nowe dane dotyczące postępów w terapii genowej UX111 dla pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA) Firma Ultragenyx ogłosiła wyniki badań klinicznych, które pokazują,

Fundacja Sanfilippo

4 months 1 day ago

19 grudnia Ultragenyx ogłosił złożenie wniosku do FDA o przyspieszone zatwierdzenie swojej terapii genowej UX111 dla zespołu Sanfilippo typu A. Jest to pierwszy przypadek, gdy