EMAIL US AT info@sanfilippo.org.pl
DONATION

GIVE DONATION

Support worldwide efforts to end Sanfilippo, find a cure and make this devastating disease a history.

BECOME A VOLUNTEER

Join us, together we will make impact and rescue thousands  children sentenced to death by Sanfilippo.

ORGANISE AN EVENT

Organise and event to raise funds and awareness about Sanfilippo and similar rare conditions.

.

OUR MISSION

OUR GOAL IS TO FIND A CURE FOR DEVASTATING (SO FAR) FATAL INFANT DISEASE SANFILIPPO (MPSIII).

NEWS

Fundacja Sanfilippo

1 week 4 days ago

Spruce Biosciences ogłosił przejęcie programu enzymatycznej terapii zastępcze (ERT) dla zespołu Sanfilippo typu B (MPS IIIB). Program ten, stanowi nadzieję dla społeczności MPS IIIB, która

6
1
View on Facebook
Share
Fundacja Sanfilippo

Fundacja Sanfilippo

1 month 3 weeks ago

💜 Dzień Chorób Rzadkich 2025 – Razem dla Nadziei! 💜 Dziś, 29 lutego, obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich – dzień solidarności, nadziei i walki o lepszą

10
View on Facebook
Share
Fundacja Sanfilippo

Fundacja Sanfilippo

2 months 4 days ago

Ultragenyx ogłasza przyjęcie przez FDA i priorytetową ocenę Wniosku o Licencję Biologiczną (BLA) dla terapii genowej UX111 AAV w leczeniu zespołu Sanfilippo typu A (MPS

16
View on Facebook
Share
Fundacja Sanfilippo

Fundacja Sanfilippo

2 months 2 weeks ago

Nowe dane dotyczące postępów w terapii genowej UX111 dla pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA) Firma Ultragenyx ogłosiła wyniki badań klinicznych, które pokazują,

10
1
View on Facebook
Share

Fundacja Sanfilippo

4 months 1 day ago

Photos from Cure Sanfilippo Foundation's post

19 grudnia Ultragenyx ogłosił złożenie wniosku do FDA o przyspieszone zatwierdzenie swojej terapii genowej UX111 dla zespołu Sanfilippo typu A. Jest to pierwszy przypadek, gdy

4
View on Facebook
Share