Blog

Ultragenyx poinformował społeczność pacjentów, że prowadzi działania regulacyjne również poza USA, w tym kontakt z Europejską Agencją Leków (EMA), brytyjską MHRA oraz saudyjską SFDA, a

Historyczny moment dla społeczności Sanfilippo. 💜 Amerykańska FDA zatwierdziła Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) — pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA).

📢 ADVANCE 2026 – bezpłatna konferencja online o zespole Sanfilippo organizowana przez Cure Sanfilippo Foundation Już 22–23 września 2026 r. odbędzie się kolejna edycja międzynarodowej

📢 Aktualizacja dotycząca programu UX111 dla zespołu Sanfilippo typu A Udostępniamy poniżej polskie streszczenie najnowszej aktualizacji dotyczącej programu UX111. Wniosek o dopuszczenie terapii w Stanach

📍 International MPS Symposium 2026, Florencja Podczas tegorocznego International MPS Symposium we Florencji zaprezentowano wyniki badań naukowych realizowanych dzięki wsparciu Fundacji Sanfilippo. To tylko część

📢 Nowe badanie kliniczne dla MPS IIIB (zespół Sanfilippo typu B) Ogłoszono nowe badanie kliniczne fazy I/II z wykorzystaniem leku JR-446 dla dzieci z MPS

🧡 Dziś obchodzimy Międzynarodowy Dzień Świadomości o MPS – i potrzebujemy Twojego głosu. 🧡 Każdego roku, 15 maja, łączymy siły na całym świecie, by zwiększać

💙 Ważna wiadomość od Denali – co to oznacza dla rodzin z Sanfilippo 💙 Denali Therapeutics ogłosiło właśnie, że FDA zatwierdziła ich lek Avlaya (tividenofusp

💜 Grupa wsparcia dla rodziców dzieci z chorobą Sanfilippo W odpowiedzi na potrzeby zgłaszane przez rodziny tworzymy wspólnie z Kamilą i Natalią pilotażową grupę wsparcia

💜 Dziś obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich (Rare Disease Day) Dzień poświęcony osobom żyjącym z chorobami takimi jak Choroba Sanfilippo (Mukopolisacharydoza typu III). 📊 Liczby, które

Z przyjemnością informujemy, że powstał pełny polski przekład artykułu „Sanfilippo Syndrome: consensus guidelines for clinical care”. Link w komentarzu poniżej. Tłumaczenie przygotował Jakub Miłek, student

🌟 Dzisiaj obchodzimy Światowy Dzień Świadomości o Chorobie Sanfilippo! 🌍💙 Chcemy zwrócić uwagę na rzadki zespół genetyczny, który wpływa na życie dzieci i rodzin na

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status „Breakthrough Therapy” (Terapia Przełomowa) terapii enzymatycznej Tralesinidase Alfa (TA-ERT) firmy Spruce Biosciences dla pacjentów z zespołem

💙 Dlaczego warto wspierać Fundację Sanfilippo?⠀ Fundacja działa wyłącznie dzięki wolontariuszom – nie zatrudniamy etatowych pracowników.⠀ Dlatego każda złotówka z darowizn trafia bezpośrednio na badania,