MISJA – Fundacja Sanfilippo

Celem Fundacji jest wspieranie działalności w zakresie pomocy chorym na Sanfilippo, w tym szczególności działalności naukowo-badawczej, której celem jest znalezienie leku na Sanfilippo dla dzieci, które teraz cierpią na tą chorobę i dla wszystkich przyszłych pacjentów.

Naszą misje realizujemy poprzez:

Finansowanie badań naukowo-badawczych, które dają nadzieje na szybkie wdrożenie perspektywicznej metody leczenia Sanfilippo
Wspieranie badan klinicznych i zwiększanie dostępności do nowych metod leczenie nie dostępnych jeszcze na rynku
Przekazywanie aktualnej wiedzy do rodzin zdiagnozowanych pacjentów na temat badań oraz możliwości terapeutycznych
Szerzenie wiedzy na temat Sanfilippo wśród lekarzy w szczególności dotyczącej diagnozy, symptomów choroby oraz możliwości terapeutycznych
Wspieranie konstruktywnego dialogu mającego na celu zwiększenie dostępności do leczenia dla pacjentów dotkniętych Sanfilippo i podobnymi chorobami rzadkich
Zwiększanie świadomości na temat Sanfilippo i podobnych chorób rzadkich
działalność pro bono tzn. fundacja nie zatrudnia żadnych pracowników, ani nie generuje kosztów administracyjnych, wszystkie środki przekazywane są na projekty mające na celu bezpośrednio (np. badania kliniczne) realizowanie celów fundacji (niektóre z projektów także są realizowane pro bono np. tłumacznie wytycznych klinicznych dla Sanfilippo)