OUR MISSION
NEWS
Fundacja Sanfilippo
Ultragenyx poinformował społeczność pacjentów, że prowadzi działania regulacyjne również poza USA, w tym kontakt z Europejską Agencją Leków (EMA), brytyjską MHRA oraz saudyjską SFDA, a kolejne kraje mają być uwzględniane z czasem. Firma deklaruje również, że będzie indywidualnie analizować zapytania lekarzy dotyczące możliwości dostępu do terapii poza krajami, w których została ona już zatwierdzona. Nie oznacza to automatycznej możliwości leczenia, ale rodziny zainteresowane taką ścieżką powinny przede wszystkim skontaktować się z lekarzem prowadzącym. Lekarze oraz rodziny mogą kierować pytania dotyczące MPS IIIA do Ultragenyx na adres: mpsiiia@ultragenyx.com. Pełne maszynowe tłumaczenie wiadomości w komentarzu.
Fundacja Sanfilippo
Historyczny moment dla społeczności Sanfilippo. 💜 Amerykańska FDA zatwierdziła Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) — pierwszą terapię genową dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA). Dla rodzin, które przez lata nie miały dostępu do zatwierdzonego leczenia modyfikującego przebieg choroby, to bardzo ważny krok i ogromny sygnał nadziei dla dalszego rozwoju badań, terapii i działań organizacji pacjenckich. Ważne dla rodzin w Polsce: Decyzja FDA dotyczy Stanów Zjednoczonych. Nie oznacza automatycznie, że terapia jest już zatwierdzona, dostępna lub refundowana w Polsce. W Unii Europejskiej obowiązuje odrębna procedura rejestracyjna, a kwestie dostępności i refundacji w Polsce wymagają osobnych decyzji. W indywidualnych przypadkach mogą
Fundacja Sanfilippo
📢 ADVANCE 2026 – bezpłatna konferencja online o zespole Sanfilippo organizowana przez Cure Sanfilippo Foundation Już 22–23 września 2026 r. odbędzie się kolejna edycja międzynarodowej konferencji ADVANCE 2026, organizowanej przez Cure Sanfilippo Foundation. To wyjątkowa okazja dla rodzin, pacjentów, lekarzy i terapeutów, aby poznać najnowsze informacje dotyczące badań i terapii rozwijanych w zespole Sanfilippo oraz bezpośrednio wysłuchać ekspertów i naukowców z całego świata. 🧬 W programie m.in.: • aktualności dotyczące trwających i planowanych badań klinicznych, • nowe terapie i sposoby dostarczania leków do układu nerwowego, • terapia genowa, w tym podejścia ex vivo, • badania nad stanem zapalnym w Sanfilippo,
Fundacja Sanfilippo updated their profile picture.
Fundacja Sanfilippo
📢 Aktualizacja dotycząca programu UX111 dla zespołu Sanfilippo typu A Udostępniamy poniżej polskie streszczenie najnowszej aktualizacji dotyczącej programu UX111. Wniosek o dopuszczenie terapii w Stanach Zjednoczonych jest obecnie objęty priorytetową oceną FDA, a planowany termin decyzji przypada na 19 września 2026 roku. Data ta nie oznacza jednak, że terapia zostanie zatwierdzona. UX111 nie został dotychczas zatwierdzony przez żadną agencję regulacyjną, a jego bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały jeszcze ustalone. W dokumencie znajdują się również informacje o prezentowanych wynikach badań, współpracy ze społecznością MPS oraz uwzględnianiu doświadczeń pacjentów, rodziców i opiekunów. Zachęcamy do zapoznania się z załączonym tłumaczeniem. Podsumowanie aktualizacji programu