FLAWONOIDY W LECZENIU MPS

Projekt: „Użycie flawonoidów w leczeniu mukopolisacharydoz – badania na modelu mysim”, Profesor Grzegorz Węgrzyn, Uniwersytet Gdański, Polska

Opis

Podstawę niniejszego projektu stanowi odkrycie sprzed ponad 10 lat, że genisteina – związek z grupy izoflawonów – może hamować spichrzanie glikozoaminoglikanów w komórkach chorych na mukopolisacharydozy w wyniku modulacji ekspresji specyficznych genów. Badania na modelach zwierzęcych potwierdzają skuteczność takiego podejścia. Niemniej jednak, wyniki innych doświadczeń sugerują, że połączenie działania dwóch lub kilku flawonoidów może być skuteczniejsze niż zastosowanie tylko jednego związku. Profesor Węgrzyn planuje zatem przeprowadzenie kompleksowych badań na modelu zwierzęcym mukopolisacharydozy, Fundacja Sanfilippo przekazał pierwsze środki na rozpoczęcie badań.

Jak ten projekt pomoże pacjentom chorym na Sanfilippo?

Jeżeli uzyskane wyniki wskażą na znacząco większą efektywność łączonej terapii z zastosowaniem dwóch flawonoidów, będzie to wskazówką do przeprowadzenia prób klinicznych. Preferowane będą badania z udziałem pacjentów z chorobą Sanfilippo, jako że do tej pory nie ma żadnego zarejestrowanego leczenia na tę chorobę. Jeśli terapia łączona nie okaże się efektywna, oznaczać to będzie, iż dalsze prace powinny zmierzać raczej do modyfikacji już istniejących flanowonoidów niż łączenia dwóch lub więcej związków w jednej procedurze terapeutycznej.

Informacje dodatkowe

Moskot M, Jakóbkiewicz-Banecka J, Smolińska E, Piotrowska E, Węgrzyn G, Gabig-Cimińska M. Effects of flavonoids on expression of genes involved in cell cycle regulation and DNA replication in human fibroblasts. Molecular and Cellular Biochemistry. 2015;407(1):97-109. doi:10.1007/s11010-015-2458-3.